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SLA: si tratta con il “taglia-incolla” del DNA

Il nome tecnico è CRISPR-CAS9 ed è una tecnica messa a punto nel 2013 da due donne: Jennifer Doudna dell’Università di Berkeley ed Emmanuelle Charpentier dell’Università di San Francisco. La CRISPR-CAS9 opera come delle ‘forbici molecolari’, permettendo di riscrivere intere sequenze di DNA mediante una operazione che, in termini molto riduttivi, potremmo definire come “taglia-incolla”.




Il virus adeno-associato (AAV) utilizzato dal gruppo dell’UC Berkeley per tragettare i geni CRISPR-Cas9 nei neuroni motori dei topi affetti di SLA. Immagine tratta da neurosciencenews.com, autore David Schaffer.

 

In un articolo pubblicato da Neuroscience News il 20/12/2017, alcuni ricercatori dell’Università di Berkeley (California) hanno testato la tecnica “taglia-incolla” in un “modello di topo”. Alcuni topi sono stati manipolati geneticamente per sviluppare i sintomi della SLA (sclerosi laterale amiotrofica) umana. Tale pratica è comune nella ricerca medica e costituisce appunto un “modello”, perché non tutti i tipi di SLA sono trasmissibili geneticamente, e un topo non è una persona, ma comunque rappresenta abbastanza fedelmente ciò che accade in un corpo umano affetto da questa malattia progressivamente invalidante. Successivamente, l’equipe californiana, diretta dal prof. David Schaffer, ha ingegnerizzato un virus, in modo da veicolare la proteina CAS9, assieme al gene corretto, esclusivamente ai neuroni motori affetti di SLA. La “forbice molecolare” dunque taglia le sequenze di DNA, portatrice del gene della malattia, e incolla il gene corretto nel suo posto, ripristinando il funzionamento dei neuroni motori. Questi ultimi, dunque, ridiventano capaci di trasmettere normalmente gli impulsi dal cervello ai muscoli. Il trattamento è riuscito a prolungare la vita dei topi del 20% e anche a migliorare la loro mobilità rispetto al gruppo di topi di controllo non trattato.

Ancora siamo lontani dal poter affermare che tale tecnica sia una vera e propria cura. E’ necessario mettere a punto un modo efficace di veicolare i virus AAV a tutte le cellule portatrici della disfunzione genetica e, inoltre, trovare un modo per distruggere  la CRISPR-CAS9 una volta che questa  abbia fatto il suo lavoro, altrimenti si correrebbe il rischio che la proteina in questione modifichi altri punti della sequenza del DNA, causando mutazioni indesiderate.

Tuttavia, i risultati sono incoraggianti al punto che il gruppo di ricercatori ha creato la 4D Molecular Therapeutics, un’azienda che si propone di ottimizzare gli AAV in modo da traghettare selettivamente i geni alle cellule malate mediante una semplice iniezione, senza ricorrere agli invasivi interventi chirurgici utilizzati in laboratorio.

Sustainable-Technologies
09/01/2018

 

 

 

 

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